메디칼타임즈=문성호 기자최근 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 개발 속도가 빨라지면서 국내에서도 이를 임상에 활용하기 위한 준비에 분주한 것으로 파악됐다.특히 최근에는 CAR-T 치료제 활용을 위한 의료진 영입전도까지 벌어지면서 시장에 활기가 도는 모습이다.자료사진.27일 제약업계에 따르면 글로벌 시장에서 CAR-T 치료제 시장이 급성장하면서 국내 바이오 기업과 의료기관의 움직임도 바빠지고 있는 것으로 확인됐다.국산 CAR-T 치료제의 경우 큐로셀이 CD19 타깃으로 하는 '안발셀(Anbal-cel, 안발캅타진 오토류셀)이 대표적이다. 앞서 큐로셀은 2021년 2월 1상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받아 이듬해에 임상 1상을 완료했고, 곧바로 임상 2상에 들어가 지난해 10월 투약을 마쳤다. 올해 9월 식약처에 신약허가를 신청할 계획으로, 회사는 내년 허가를 기대하고 있다.일단 안발셀은 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포 림프종 환자 41명을 대상으로 확인한 임상 2상 중간결과에서 완전관해율(CRR) 71%를 달성한 바 있다.임상현장에서도 국산 CAR-T 치료제가 개발된다면 글로벌 제약사 품목과 비교해 제조 및 투약시간이 단축된다는 측면에서 활용도가 충분하다고 보고 있는 상황.여기에 최근 FDA는 아이오반스 바이오테라퓨틱스가 개발한 '암타그비'를 흑색종 치료 대상으로 승인했다. 이번 허가로 암타그비는 PD-1 억제제 혹은 BRAF 표적치료제에 내성이 생긴 흑색종 환자에게 활용이 가능해졌다.암타그비는 종양 유래 자가 T세포 면역치료제로 CAR-T처럼 개별 환자의 면역 세포를 이용해 제조된다. 기존 CAR-T 치료제인 노바티스 킴리아, 얀센 카빅티, 길리어드 예스카타 등은 림프종에 허가됐지만 고형암 적응증 확보에는 실패했다. 그러나 암타그비는 기존 혈액암에 국한됐던 CAR-T 치료제 적응증을 고형암까지 확대시키며 임상현장의 활용 폭 확대를 기대할 수 있게 됐다. 참고로 암타그비의 1회 투여 가격을 51만 5000달러(약 6억 9000만원)로 책정된 것으로 나타났다. 기존 혈액암 CAR-T 치료제들의 투여 비용인 50만 달러(약 6억 6900만원)인 점을 고려하면 이와 유사하게 책정된 것으로 볼 수 있다.국내 임상현장에서 혈액암 치료 메카로 손 꼽히는 서울성모병원 '세포치료센터' 모습이다. 최근  국내 임상현장에서 CAR-T 치료제를 투여 가능한 의료기관이 늘어나고 있다. 다만, 임상현장에서는 이 같은  CAR-T 치료센터는 전체 환자 수를 고려했을 때 제한적일 것이란 전망이 우세하다.CAR-T 치료센터 정착 속 의료진 영입전 이 가운데 최근 국내에서 CAR-T 치료제를 투여 받을 수 있는 의료기관은 총 7곳이다.소위 '빅5'로 불리는 초대형병원들과 함께 고대안암병원, 울산대병원이 CAR-T 치료센터를 개소하며 본격적인 환자 진료를 시작한 것이다. CAR-T 치료제 투여 가능한 7개 병원 중 6곳이 서울에 집중된 가운데 울산대병원이 지방 대학병원으로는 처음으로 전담센터를 설립하며 환자 치료를 본격화하고 있는 상황.특히 CAR-T 치료센터가 본격 국내 임상현장에 자리 잡으면서 이를 전담하는 의료진 영입도 벌어지고 있는 것으로 나타났다. 실제로 고대안암병원은 CAR-T 치료센터 활성화를 위해 의료진 영입을 추진했다. 아주대병원 최윤석 교수(종양혈액내과) 영입을 확정짓고 전담 의료진을 확충한 것.최근 국산 CAR-T 치료제 개발과 활성화됨은 물론이거니와 글로벌 제약사들이 혈액암에 국한된 적응증을 확대하려는 움직임이 빨라지면서 임상현장에선 전담인력 확충이 필수가 되고 있는 셈이다.다만, 임상현장에서는 CAR-T 치료제 도입 속도가 빨라질수록 의료진이 갖는 '삭감' 부담도 커질 수 있다고 경계했다. 실제로 최근 A대학병원의 경우 3억원에 달하는 삭감 논란이 벌어지면서 고가인 CAR-T 치료제 도입에 따른 부담을 고스란히 의료진이 지고 있다는 불만섞인 우려가 제기되기도 했다.익명을 요구한 한 대학병원 CAR-T 치료센터장은 "약값뿐만 아니라 세포 채집 및 처치, 보관 비용까지 포함되기 때문에 억대의 삭감액이 한꺼번에 나오면서 병원이 난리가 났다"며 "결국 병원입장에서는 해당 의료진에게 책임을 물을 수밖에 없다. 병원 수익을 따질 수밖에 없기에 의료진 입장에서는 부담이 되고 있다"고 지적했다.그는 "치료제 가격 대비 의료진의 행위료는 간과하는 것 같다. 의사 행위료가 기존과 별반 다르지 않기 때문에 병원 입장에서는 손해를 입으며 CAR-T 치료제를 도입하기 힘든 상황이 조성되고 있다"면서도 "그나마 국산 치료제 개발이 활발해지면서 이 같은 의료진 부담도 감소되기를 희망하고 있다. 동시에 CAR-T 치료제 자체가 적응증이 제한된 플랫폼인데 최근 고형암에도 활용된다는 뜻은 긍정적인 신호"라고 평가했다.

메디칼타임즈=문성호 기자길리어드사이언스(길리어드)의 예스카타(악시캅타진 실로류셀)를 필두로 글로벌 시장에서 존재감이 한층 커진 CAR-T 세포치료제.국내에서는 국산 1호 첨단바이오의약품으로 한국노바티스 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 지난해부터 도입되며 늦게나마 국내 환자 치료에 활용되고 있다. 글로벌 제약사의 6개 CAR-T 치료제가 미국 FDA 허가 받았지만 국내 임상현장의 활용은 늦은 편이다. 하지만 최근 국내기업인 큐로셀 '안발셀' 등의 임상에 나서면서 임상현장의 활용 기대감은 여전히 높다. 초대형병원 빅5에 이어 고려대 안암병원도 최근 'CAR-T 항암치료센터' 운영을 시작했다. 고대안암병원 박용 교수는 최근 기자와 만나 CAR-T 치료 센터 오픈 준비 기간인 1년 6개월 간의 과정을 설명했다.최근 센터를 이끌고 있는 고대안암병원 박용 교수(혈액종양내과)를 만나 센터 설립을 위한 그동안의 노력과 향후 과제를 들어봤다.힘들었던 '인체세포 관리업' 허가기본적으로 킴리아를 필두로 CAR-T 치료제를 국내에서 활용하기 위해선 환자의 세포를 추출해 보관 및 처리할 수 있는 우수의약품제조관리기준(GMP) 시설을 갖춰야 한다.  여기에 첨단재생바이오의약법에 따라 식품의약품안전처로부터 인체세포 관리업 허가를 받아야 한다. 따라서 병원 내 이 같은 시설을 마련하기 위해서는 자체적인 예산 투입과 함께 인체세포 관리업 허가를 위한 인력 채용과 관련된 서류작업이 뒤따라야 한다. 동시에 국내에서 유일하게 활용 가능한 킴리아를 활용하기 위해서는 노바티스가 요구하는 별도의 인증까지 필요하다.박용 교수는 이 같은 일련의 과정은 CAR-T 치료제 도입을 위해서는 필요하다고 보면서도 인체세포 관리업 허가는 쉽지 않은 과정이라고 평가했다. 고대안암병원의 경우 조혈모세포이식센터와 함께 운영하는 형태로, 인체세포 관리업 허가 뒤 진단검사의학과의 유기적인 협조도 CAR-T 치료 센터 운영에 필수적이다.그는 "GMP 시설을 마련하는 것은 시간과 병원의 예산 지원이면 충분히 가능하다. 병원 내 공간을 마련하고, 인체세포 관리업 허가를 받는 일련의 과정이 결코 쉽지 않다"며 "허가를 받기 위해서는 GMP 시설을 마련한 뒤 인력채용 등을 거쳐야 하는데, 병원 내 공간을 확보하는 등의 과정을 1년 6개월의 준비 과정을 거쳐 최근 오픈했다"고 설명했다.박용 교수는 "인체세포 관리업 허가 이외에 노바티스의 인증도 받아야 하지만 국내 식약처 기준이 높기 때문에 해당 기준만 부합하면 된다"며 "킴리아가 도입되기는 했지만 글로벌 시장과 비교하면 국내 치료제 도입은 늦은 편이다. 다만, 향후 CAR-T 치료제의 도입이 늘어날 것이기 때문에 미래를 내다보고 센터 설립을 준비했다"고 말했다.박용 교수는 CAR-T 치료제가 고가라고 해서 병원에 돌아가는 것은 없다고 설명하면서 의료행위 면에서 의료진의 부담을 덜어줄 수 있는 시스템 개선이 필요하다고 강조했다."기대수익 적은 CAR-T 치료, 시대적 필요로 운영"이 가운데 고대안암병원까지 CAR-T 치료센터를 운영하면서 국내에서 관련 치료제를 활용 가능한 의료기관은 총 7곳으로 늘어났다. 울산대병원을 제외하고 서울의 상급종합병원에 CAR-T 치료제를 활용할 수 있는 병원에 집중돼 있다.  이를 두고서 박용 교수는 초고가 치료제로 CAR-T 치료제가 평가된다고 해서 의료기관에 수익이 돌아가는 것은 적다고 설명했다. CAR-T 치료제 특성상 특정 질환에 한정된 데에 따른 확장성도 작은 데다 의료행위에 매겨진 수가 자체도 상대적으로 크지 않다는 이유에서다.하지만 중증질환을 치료해야 하는 상급종합병원의 책임과 향후 추가 치료제 개발에 따른 활용을 위해 센터를 오픈했다고 배경을 설명했다. 이를 위해 박용 교수는 센터 설립을 계기로 전문 의료진 확충에도 힘쓰고 있다. 내년 추가 인재 영입이 확정된 동시에 전문 역량 강화를 통해 혈액암 치료 역량을 강화하겠다는 구상이다. 박용 교수는 "국내에서는 킴리아만 임상현장에서 활용 가능한 CAR-T 치료제이지만 글로벌 시장에서는 예스카타 등 더 많은 치료제들이 활용 중이다. 향후 국내 도입 시를 대비해야 한다"며 "동시에 사업적인 측면에서 CAR-T 치료제의 경우 좋은 플랫폼은 아니다. 치료제 적으로는 적응증 확대에 한계가 분명하다"고 평가했다.그는 "하지만 환자 입장에서는 CAR-T 치료제만 기대할 수밖에 없다"며 "결과적으로 수도권 대형병원이라면 가족을 치료한다는 생각을 가져야 한다. 다른 병원으로 치료를 할 수 없어 전원시키기 보다는 최선을 다해야 한다는 생각으로 센터 오픈을 추진했다"고 그동안의 소회를 밝혔다.아울러 박용 교수는 장기적으로 CAR-T 치료제 활용을 위한 의료행위 수가 등의 개편이 필요하다고 강조했다. 참고로 복지부는 CAR-T세포 치료 전 과정이 조혈모세포 이식의 단계별 과정과 유사하다면서 의사 행위 수가 수준도 유사하게 설정했다.조혈모세포 이식 시 인정하는 소아 가산(1세미만 50%, 1~6세 30%)과 치료재료(말초혈액 Collection Kit 등)도 동일하게 인정된다. 박용 교수는 "CAR-T 치료제 특성 상 고가일 수밖에 없는데 치료 과정 상의 책임은 모두 병원이 져야 하는 구조다. 의료진 입장에서는 부담"이라며 "의료행위에 대한 모든 책임을 병원이 져야 하는 상황에서 고가 치료제 청구 관련 전반전인 제도 개선이 필요하다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=박상준 기자큐로셀 김종란 부사장이 유럽임상종양학회에 참가해 임상 2상에 참여한 환자들의 T세포 특징과 안발셀 약효와의 연관성을 분석한  연구내용을 발표했다.CAR-T 치료제 전문 기업 큐로셀(대표 김건수)이 ‘2023 유럽종양학회(ESMO)에서 임상 2상에 참여한 환자들의 T세포 특징과 안발셀 약효와의 연관성을 분석한 발표가 최우수 포스터로 선정되었다. ESMO는 전 세계 항암 관련 제약 및 진단업체들이 참석해 항암 연구 성과와 최신 항암 기술을 알리는 학회다. 올해는 20일부터 24일까지 5일 간 스페인 마드리드에서 개최됐다. 큐로셀은 이번 학회에서 국내 임상 중인 차세대 CAR-T 치료제인 ‘안발셀(Anbal-cel, 성분명: 안발캅타진 오토류셀)’의 임상 2상에 참여한 환자들의 T세포와 이를 이용해 제조된 CAR-T 세포의 특징 변화를 분석한 결과를 발표했다. 안발셀은 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 개발하고 있는 차세대 CD19 CAR-T 치료제이다. 포스터 발표 내용은 임상 2상에 참여한 39명의 환자의 T세포를 이용해 제조한 CAR-T 세포 및 이를 환자에게 투여한 후 환자의 혈액에 존재하는 CAR-T 세포 현황을 분석한 내용이다. 본 연구에서는 CAR-T 치료를 받기 전 환자의 T세포의 상태와 CAR-T 투약 후 체내에서 변화되는 CAR-T 세포의 특징을 분석해 약효와의 연관성을 확인하였다. 분석 결과, CAR-T 치료제 제조에 사용한 환자의 T세포의 탈진(exhaustion) 정도가 낮을수록 CAR-T 치료제의 항암효과가 우수했다. 또한, 환자의 체내에 투여된 CAR-T 세포가 지속적인 항원 자극에도 불구하고 탈진 정도는 물론 노화(senescence)가 더딜수록 우수한 치료 효과를 보였다.포스터 발표자로 나선 김종란 부사장은 “포스터 참여만으로도 의미 있는 세계적으로 권위 있는 ESMO 학술대회에서 큐로셀의 차세대 CAR-T 치료제 안발셀의 포스터가 최우수 포스터로 선정되어 기쁘다“라며, “큐로셀은 최근 임상 2상 마지막 환자의 투여를 종료하고 내년 상반기 최종 임상결과 발표를 앞두고 있다. 향후 공격적인 혈액암인 미만성거대B세포림프종 환자들에게 희망적인 치료 대안을 제공하기 위해 최선을 다할 것“이라고 전했다.큐로셀은 안발셀 임상2상 최종 결과를 내년 상반기에 공식 발표할 예정이며, 내년 9월 식약처에 신약허가를 신청할 계획으로 2025년 허가가 예상된다. 이후 국내 최대 규모이자, 최첨단 시설을 갖춘 CAR-T 전용 GMP 공장에서 상업용 CAR-T 제품을 공급할 예정이다.

메디칼타임즈=박상준 기자큐로셀 김건수 대표이사가 20일 여의도 콘래드 호텔서 기자간담회를 갖고, 자체 개발한 CAR-T 치료제의 기술력을 소개하고 있다.국내 최초 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제 전문 기업 큐로셀(대표이사 김건수)이 코스닥 상장을 앞두고 글로벌 경쟁품과 비교되는 기술력을 공개하며 기업 관심을 주문했다.회사는 20일 서울 여의도 콘래드에서 기업공개(IPO) 기자간담회를 열고 상장 계획과 기업 비전을 설명하는 시간을 가졌다.지난 2016년 차세대 CAR-T 치료제 개발을 목표로 설립된 큐로셀은 CD19 타깃으로 하는 CAR-T 치료제 ‘안발셀’(Anbal-cel, 성분명: 안발캅타진 오토류셀, 허가전 제품명)을 개발해 2021년 2월 국내 최초로 식품의약품안전처(이하 식약처) 임상시험계획(IND) 승인을 획득한 바 있다. 안발셀의 차별점은 글로벌 시장에 출시된 일반 CAR-T 치료제 달리 차별의 약효를 개선하기 위해 추가로 ‘PD-1’과 ‘TIGIT’이라는 2종의 면역관문수용체 발현을 억제시키는 이중 기술(OVISTM)이 적용돼 보다 반응률을 월등히 높인 것이 특징이다. 김건수 대표이사는 "일반적인 T세포가 암세포를 제거하는 과정에서 T세포 표면에 면역관문수용체라는 단백질의 생성이 증가하게 되고 이 단백질이 암세포의 특정부위(리간드)와 결합하게 되면 T세포의 암세포 사멸 능력이 크게 떨어진다"며 "큐로셀은 OVISTM이라는 기술을 통해 T세포에 유전자 조작으로 CAR 발현과 함께 2종의 면역관문수용체인 PD-1과 TIGIT의 발현을 동시에 억제하는 데 세계 최초로 성공했다"고 밝혔다.임상시험 시료를 분석한 결과 CAR-T 치료제의 기능을 저하시키는 PD-1의 발현을 70% 억제, TIGIT의 발현을 90% 억제시키는 것으로 확인됐으며, 글로벌 시장에서 판매되고 있는 일반 CAR-T 치료제 대비 치료성적(약 40% 수준대비)을 크게 개선하는 결과를 얻었다. 실제로 임상 2상 시험 중간결과에서 완전관해율 71%를 기록해 국내에서 유일하게 판매 중인 노바티스 '킴리아'의 완전관해율 40%를 크게 뛰어넘었으며 이 결과를 지난 6월 세계 최고 권위의 국제림프종학회(ICML, 2023)에서 보고한 바 있다.이 기술은 현재 해외 25개국에 특허 출원돼 있다.  게다가 자체 제조시설 확보도 강점이다.  현재  CAR-T 치료제는 해외에서 제조해야 하기 때문에 채취부터 투약까지 시간이 대략 5~6주가 걸리는 반면 큐로셀은 CAR-T 치료를 위한 품질검사 신속검사법을 개발했고, 자체 제조시설을 갖고 있어 채취부터 투약까지 16일이면 충분하다. 회사 측은 기존 30일이 소요되던 검사법을 7일로 단축시키는 신속검사법 또한 식약처로부터 국내 최초로 승인받았다고 밝혔다. 앞서 큐로셀은 2020년 삼성서울병원 미래의학관 내 국내 최초 임상용 의약품 생산을 위한 GMP 설비를 구축했고 올해 4월에는 국내 최초로 최대의 상업용 GMP 생산시설을 완공하고 현재 허가를 위한 밸리데이션(품질 검증 자체 점검)을 진행 중이다.  이 시설의 연간 생산능력은 700명분이다.김 대표는 "CAR-T를 개발하는 기업들이 많지만 중요한 것은 처리 능력일 것"이라며 "바이오투자가 어려워지면서 비상장회사들이 400~500억원 규모의 제조시설을 확보하는 것은 쉽지 않을 것이며, 이는 큐로셀의 경쟁력으로 나타날 것"이라고 강조했다. 이어 "제조시설의 확보는 빠른 투여를 의미하므로 글로벌 제약사들이 관심이 적은 아시아 태평양 지역에서 시장확대가 가능하고, 나아가 제휴가 필요한 타 회사 제조로도 활용이 가능해서 부가가치를 높일 수도 있다"고 전망했다.남은 과제는 임상 2상의 연착륙으로 올해 1월이면 구체적인 결과가 나올 것으로 보인다. 학회를 통해 발표할 가능성이 높아지고 있다. 앞으로 큐로셀은 비상장 기업 단계에서는 국내 매출을 통해 안정적인 영업이익을 창출할 기반을 마련하고 상장 이후 차세대 CAR-T 기술의 글로벌 사업을 추진해 면역세포항암제 분야의 글로벌 리더로 성장한다는 계획이다.   한편 큐로셀은 지난 5월 기술특례상장을 신청하고 9월 7일 상장예비심사를 통과했다. 총 공모주식수는 160만주로, 주당 공모 희망가는 2만9800원~3만3500원이다. 이번 공모를 통해 약 536억원(공모가 상단 기준)을 조달한다.회사는 오는 10월 20일부터 26일까지 5영업일 동안 기관투자자 대상 수요예측을 진행해 최종 공모가를 확정하고 31일과 11월 1일 일반 청약을 받은 후 11월 중 상장할 예정이다. 대표주관회사는 삼성증권과 미래에셋증권이 공동으로 맡았다.

메디칼타임즈=문성호 기자가톨릭대학교 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단이 오는 9월 15일 오후 1시부터 오후 5시까지 옴니버스파크 1층 의과대학 대강의실에서 '첨단 기술과의 융합을 통한 미래의학의 혁신 플랫폼 교류'를 주제로 기초의학사업추진단 출범 기념 심포지엄을 개최한다.  2023년 3월 '바이오 기초융합을 통한 5차 산업혁명 선도'라는 비전으로 출범한 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단은 이번 심포지엄을 통해 첨단세포치료사업단, 초정밀의학사업단, 합성생물학사업단, 인공지능-뇌과학사업단으로 구성된  세부 사업단 중 첨단세포치료사업단 및 초정밀의학사업단의 기초의학 연구 인프라 구축과 첨단 기술과의 융합에 대한 최신 지견에 대하여 논의한다.이번 세미나는 첨단세포치료제의 최신 규제 및 개발동향(세션 1)과 임상 진료에서의 정밀의학 적용(세션 2)의 두 가지 세션으로 진행된다.첫 세션에서는 첨단세포치료제의 최신 규제 및 개발 동향을 주제로 김건수 대표(큐로셀), 김동윤 차장(TSD 라이프사이언스), 임예리 박사(가톨릭유도만능줄기세포연구소)가 참여할 예정이다.이어 두번째 세션에서는 임상 진료에서의 정밀의학 적용을 주제로 김태유 교수(서울대병원), 정찬권 교수(서울성모병원), 정승현 교수(가톨릭대 의과대학 생화학교실)가 각각 세션 주제와 발표자로 나서 추진단에서 주목하는 미래의학의 혁신 플랫폼에 대해 토론을 벌인다.민창기 기초의학사업추진단장은 "본격적이고 원활한 기초의학 연구 진행을 위한 기반을 마련하고, 프로젝트들의 방향성과 융합을 보다 구체적으로 정립하고 있으며, 이를 공유하기 위해 이번 심포지엄을 마련했다"면서 "첨단 기술과의 융합을 통한 미래의학의 혁신 플랫폼 개발을 위하여 생명과학과 임상의학의 근본이 되는 기초의학 분야 발전에 더욱 매진하겠다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=황병우 기자국내 제약바이오사가 개발 중임 항암 신약 임상데이터를 국제무대에 알리기 위해 미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2023)에 나선다.AACR이 종양학 분야 세계최대 국제학술행사로 꼽히는 만큼 항암신약 임상데이터 결과 공개를 통해 기술수출의 기획을 엿보고 있는 셈인데, 면역항암제부터 특정 바이오마커의 표적치료제까지 다양한 기술을 선보일 예정이다.14일 제약업계에 따르면, 국내 전통 제약사들부터 신흥 바이오사들까지 다양한 기업들이 AACR를 통해 그동안 추진한 항암신약 임상연구 결과 발표를 예고했다.올해로 116회를 맞이하는 AACR은 127개 국가의 회원 4만8000여명을 보유하는 한편, 미국임상종양학회(ASCO)와 함께 종양학 분야 최대 국제학술행사다.AACR(American Association for Cancer Research) 2023은 미국 올랜도에서 현지시간으로 4월 14일부터 19일까지 6일간 개최된다.AACR(American Association for Cancer Research) 2023은 미국 올랜도에서 현지시간으로 4월 14일부터 19일까지 6일간 개최된다.한미 지난해 이어 항암제 후보물질 연구 공개이번 AACR에서도 국내 항암신약 개발에 앞장서 온 전통 제약사의 발표가 이뤄진다. 한미약품은 국내 기업 중 가장 많은 7건의 연구성과를 공개한다는 계획이다.구체적으로 인터루킨-2(IL-2) 면역항암제, KRAS 변이 타깃 SOS1 저해제, 히포 신호전달경로 표적 고형암에 대한 새로운 YAP/TAZ-TEAD 저해제 등과 함께 mRNA(메신저 리보핵산) 기반 항암 백신의 면역 반응을 통한 치료 가능성 등에 대해 포스터 발표한다.한미약품이 개발 중인 HM16390은 IL-2 수용체들 간의 결합력을 최적화해 강력한 항종양 효능은 물론 안전성까지 개선한 후보물질이다. 항암 주기당 1회 피하 투여가 가능한 제형으로 현재 임상 1상 진입을 위한 독성 연구가 진행되고 있다.또 EZH1/2 이중저해제 HM97662의 강력한 항암 효과를 확인한 연구결과를 19일 발표할 계획. HM97662를 진행성 고형암 치료제로 개발 중이며, 올해는 적응증 확장 차원에서 T세포 림프종 치료제로서의 가능성을 제시한다.한미약품 관계자는 "한미의 올해 AACR 발표는 '혁신'과 '확장', '새로운 모달리티'라는 키워드로 설명할 수 있다"며 "기존 R&D 과제를 더욱 고도화하면서 새로운 혁신적 프로그램을 지속적으로 발굴해 나가겠다"고 말했다.지난해 빅딜로 주목받았던 레고켐바이오와 에이비엘바이오도 각각 보유하고 있는 파이프라인인 LCB97과 ABL102에 대한 내용을 발표한다.항암제에 암세포를 표적하는 항체를 결합하는 ADC 기술을 보유한 레고켐바이오는 저분자화합물 'LCB33'을 활용한 면역항암제 연구 결과를 공개할 예정. 종양모델 적용 결과와 원숭이 대상 에비 독성평가 결과를 공개한다.또 에이비엘바이오는 면역항암제 후보물질 ABL102(ROR1x4-1BB)의 전임상 데이터를 포스터로 발표한다.ABL102는 에이비엘바이오의 핵심 플랫폼 기술인 Grabody-T가 적용된 최초의 ROR1x4-1BB 이중항체이다. Grabody-T의 4-1BB항체가 가지고 있는 기억 T 세포(Memory T-cell)는 장기 효과 유지 및 재발 방지에 특화돼 있기 때문에, 단기간에 내성이 생기고 재발률이 높아 미충족 수요가 큰 암종에 대한 치료가 가능할 것으로 기대된다.국내 CAR-T 선두주자 차세대 후보물질 공각 사 홈페이지 및 현앤파트너스코리아 자료 메디칼타임즈 재구성한 가지 눈여겨볼 점은 국내에서 CAR-T 치료제 임상이 진행되고 있는 가운데 선두주자로 평가 받고 있는 기업들의 발표가 이뤄진다는 것이다.먼저 큐로셀은 T세포 림프종 치료제인 CD5 CAR-T의 연구결과를 발표한다.이번에 발표하는 CD5 CAR-T 치료제는 T세포 표면에 존재하는 CD5를 표적하는 CAR-T 치료제이다. 큐로셀이 자체 발굴한 신규 항체와 기존 CD5 CAR-T 치료제의 문제로 지적돼 온 동족살해(fratricide) 현상을 최소화하는 기술이 적용됐다.또 앱클론은 지난해 11월 미국 특허 등록을 완료한 AT101에 대한 비임상 및 임상 1상 결과 일부를 공개할 예정이다.앱클론은 기존에 상용화된 4종의 CD19 CAR T 치료제와 달리 CD19 단백질의 새로운 부위에 작용하는 차별점을 설명할 전망된다.이밖에도 박셀바이오는 최근 특허 출원한 고형암을 표적으로 하는 항PD-L1 CAR치료제의 전임상 결과를 발표한다.박셀바이오의 항PD-L1 CAR치료제는 새롭게 개발된 scFv를 사용했다. 실제 전임상 시험에서 암세포에는 강력한 살상능을 보이면서도 독성을 보이지 않아 효능과 안전성을 입증했다. 또한 치료제 특성상 PD-L1을 발현하는 모든 암종에 적용이 가능해 범용성 치료제로서의 개발 가능성을 보였다.이외에도 제일약품 자회사 온코닉테라퓨틱스는 이중저해 표적항암제 신약 후보물질 '네수파립'에 대해, 티움바이오는 면역항암제 'TU2218'에 대해 2건의 비임상 연구 결과를 발표한다.▲메드팩토 ▲프레스티지바이오파마 ▲네오이뮨텍 ▲큐리언트 ▲CJ바이오사이언스 ▲압타머사이언스 등도 참가해 자사 항암 치료제에 대한 연구성과를 뽐낼 예정이다.

메디칼타임즈=문성호 기자왼쪽부터 입셀 주지현 대표, 큐로셀 김건수 대표큐로셀은 입셀과 유도만능줄기세포(induced Pluripotent Stem Cell, iPSC) 유래 CAR (Chimeric Antigen Receptor)-NK(Natural Killer cell) 제조 및 효력 검증을 위한 협력 관계 구축 업무 제휴 협약(MOU)을 체결했다고 22일 발표했다.이번 업무 협약식은 큐로셀 김건수 대표, 입셀 주지현 대표 등 양 기관 주요 관계자들이 참석한 가운데 진행됐다. 양 사는 이번 업무 협약을 통해 CAR-NK 세포의 분화, 효력 평가 분야에서 협력을 이어가며 공동 연구를 진행하는 것으로 합의했다.또 이날 오후 4시부터 업무 협약식 진행에 앞서 양 사 연구 개발 인력이 함께해 큐로셀의 CAR-T 세포치료제 연구와 입셀의 iPSC 유래 NK 세포 연구에 대한 테마로 공동 워크숍이 개최됐다. 양 사 실제 공동 연구에 필요한 연구 내용 공유와 깊이 있는 토론을 통해 네트워킹을 강화하고, 양 사의 그동안 연구 경험과 아이디어를 공유하는 자리가 마련됐다.주지현 대표는 "이번 업무 협약식을 통해 자사가 보유한 iPSC 기술 및 NK 세포 분화 기술과 국내 항암 면역세포치료제 개발의 선두 기업인 큐로셀의 기술이 접목돼 더 뛰어난 항암 세포치료제가 개발될 것을 기대한다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국노바티스의 CAR-T 치료제인 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 급여권 진입으로 임상 현장에서 본격 투여된 지 4개월.소위 '빅5'라고 불리는 서울 초대형병원에서는 관련 시설을 갖추며 환자 치료가 활발하게 이뤄지고 있는 것으로 나타났다. 반면, 킴리아 투여를 준비하던 지방 대학병원들은 여전히 해당 시설 완비에 애를 먹고 있는 것으로 드러났다. 노바티스 CAR-T 치료제 킴리아주31일 제약업계와 의료계에 따르면, 지난 4월 건강보험 적용과 동시에 식품의약품안전처 상업용 GMP와 노바티스가 자체적으로 진행하는 인증 과정을 모두 마쳐 킴리아 투여가 진행되고 있는 곳은 5곳인 것으로 파악됐다.기존 삼성서울병원과 서울성모병원, 서울대병원, 세브란스병원에 이어 서울아산병원도 관련 시설을 완비한 것. 사실상 국내 초대형병원을 일컫는 빅5에서 처방이 가능해진 셈이다.다행스럽게도 킴리아 투여에 따라 주목할 만한 '부작용'도 발생하지 않은 것으로 전해진다.서울성모병원 혈액병원 엄기성 교수(혈액내과)는 "자체적으로 아직 치명적인 부작용은 발생하지 않았다"며 "킴리아와 같은 CAR-T 치료제의 경우 발생할 수 있는 부작용이 대표적으로 사이토카인 방출 증후군(Cytokine release syndrome)과 뇌증(encephalopathy)으로 대표되는 신경독성(neurotoxicity) 등인데 아직까지 그런 사례는 접하지 못했다"고 언급했다.이 가운데 취재 결과, 빅5 초대형병원 외에는 킴리아 투여가 가능한 시설을 갖춘 대형병원은 없는 것으로 확인됐다. 당초 일부 지방 대학병원 소속 교수 중심으로 노바티스가 빅5 초대형병원을 우선 인증 작업을 한 것을 두고 불만의 목소리가 제기됐지만, 더는 도입을 늦춰서는 안 된다는 여론이 우세하면서 지방 대학병원들도 킴리아 투여를 위한 작업을 서둘러 추진했었다.실제로 일부 경상북도 지역 대형병원 중심으로 하반기 킴리아 환자 투여를 목표로 진행했었다.하지만 식약처 세포처리시설 GMP(Good Manufacturing Practice) 인증 등 현실적인 한계에 부딪혀 지연되고 있는 실정.환자 혈액에서 T세포를 채취하는 과정이 필수적인 상황에서 빅5 병원의 경우 GMP 시설을 자체적으로 마련하거나 관련 업체와 협력했지만, 지방 대학병원은 현실적으로 이 같은 시스템을 갖추는 데 한계가 있다는 설명이다. 가령, 서울성모병원은 자체적으로 GMP 시설을, 삼성서울병원은 관련 기업인 큐로셀과 협력해 킴리아를 투여하고 있다. 킴리아 투여가 가능한 가톨릭대 서울성모병원 GMP 시설 모습이다.하지만 지방 대학병원은 개별마다 이 같은 GMP 시설을 갖추기 힘든 한계 탓에 권역마다 여러 병원이 단합해 특정 GMP 대행업체를 선정하는 방식을 추진했지만 법적인 한계에 발목이 잡혔다는 후문이다.이에 따라 당장 하반기 10여개 안팎의 대형병원에서 킴리아 투여가 기대됐지만 현실적으로 어렵게 됐다는 것이 임상현장의 주된 평가다.익명을 요구한 상급종합병원 혈액내과 교수는 "빅5 병원은 자체적인 GMP 시설을 이용하거나 관련 기업과 협력했지만 지방 대학병원은 쉽지 않다"며 "지방 권역마다 GMP 대형업체를 선정하고 해당 권역 대학병원이 이들을 이용해 킴리아 환자 투여를 하는 것을 추진했지만 법적 한계로 인해 어려운 상황으로 안다"고 전했다그는 "권역마다 대학병원들이 힘을 합쳐 GMP 대형업체를 선정하는 방식이 가능해진다면 예산적인 부분에서 부담이 덜하기 때문"이라며 "하지만 해당 방식이 어렵기 때문에 당분간 투여 병원이 늘어나기 힘들 수 있다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=박상준 기자 종양학 분야 최대 국제 학술행사인 미국 임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2022)가 코앞으로 다가왔다.ASCO 2022는 오는 6월 4일~8일(현지시간) 미국 시카고에서 개최된다. 이번 행사는 코로나 터널을 지나 3년 만에 대면과 온라인 세션이 함께 진행될 예정으로 국내 제약․바이오기업들도 주요 항암 신약 임상 데이터를 들고 국제무대에 도전할 것으로 보인다.이에 앞서 ASCO는 지난 27일(현지시간 26일) 초록을 선 공개하며 기대감을 키웠다.자료 출처 : 신한금융투자공개된 초록 중 기대 받는 국내 발표로는 지난해부터 상용화 된 유한양행의 폐암 신약 렉라자(레이저티닙) 관련 연구다. 구두로 발표될 예정인 연구는 지난해에 이어 경쟁 약물인 아스트라제네카의 타그리소(오시머티닙)의 내성 극복 가능성에 초점이 맞춰져 있다. 레이저티닙과 얀센의 아미반타맙 병용 임상인 CHRYSALS-2 관련 오시머티닙 내성 환자군 데이터가 업데이트될 예정.일단 초록 상으로는 유효성 평가가 가능한 대상 모집단의 50명을 분석한 결과, 객관적 반응률(ORR) 36%를 나타냈다. 1명의 완전 반응(CR)과 17명의 부분 반응(PR)이 보인 것으로 나타났다.이에 따른 임상 효용률(CBR)은 58%로 나타났다. 추적관찰 8.3개월(중앙값) 시점에서 7명(39%)이 6개월 이상의 반응기간(DOR)을 달성했다.동시에 기술 수출이라는 꿈을 안고 많은 국내 바이오사들도 출사표를 던졌다. 이 가운데 의료영역 미충족 수요(unmet needs)가 높은 암인 대장암과 췌장암 분야의 치료 옵션을 연구하는 기업이 주목을 받고 있다.네오이뮨텍은 자사의 NT-I7과 면역관문억제제 및 CAR-T 병용 임상 등 3건을 공개할 예정이다.특히 NT-I7과 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙) 병용 임상 2a상 중간 결과는 '포스터 디스커션 세션(Poster discussion session)'에 선정돼 주목을 받고 있다. 대장암과 췌장암의대부분을 차지하는 MSS(Microsatellite stable, 현미부수체 안정형)유형에서 새로운 가능성을 보인 임상이라 포스터가 아닌 별도 토론 세션으로 분류됐다는 것이 네오이뮨텍의 설명이다.동시에 네오이뮨텍은 NT-I7과 티센트릭(아테졸리주맙)의 병용 임상 1b상 결과를 처음으로 공개한다.메드팩토도 이번 ASCO에서 췌장암 대상 백토서팁-폴폭스(FOLFOX) 병용요법에 대한 임상 1b 중간 데이터를 공개할 예정이다.췌장암 환자 16명을 대상으로 폴폭스와 백토서팁(50~200mg 1일 2회)을 병용 투여한 결과 안전성 면에서는 기존 치료와 큰 차이가 없었지만 효과성에서는 높은 개선 효과를 보였다는 것이 메드팩토의 설명.메드팩토 관계자는 "이번에 공개한 임상 데이터는 췌장암 환자에서 백토서팁과 폴폭스 병용요법의 치료 효과를 확인한 것"이라면서 "췌장암 환자에게서 백토서팁 병용요법의 상용화 기대감이 높아지고 있다"고 말했다.  아울러 의료 인공지능(AI) 기업 루닛도 ASCO에 참여한다. 자체 진행한 연구와 공동연구를 합해 무려 11개의 발표를 진행할 예정이다. 대표적으로 루닛은 AI 바이오마커 '루닛 스코프 IO(Lunit SCOPE IO)'를 활용해 암 환자별 면역학적 형질에 따라 3가지 면역표현형으로 분류해 연구를 진행했다. 그 결과, 루닛 스코프 IO가 16개 이상의 다양한 암종에서 면역항암제 치료 결과를 예측하는 모델로서 유의성을 확인한 결과를 발표할 예정이다.이 밖에 국내 기업으로는 크리스탈지노믹스, 엔케이맥스, 에이비온, 지니너스, 큐로셀 등이 참여해 임상 성과를 공유하게 된다. 제약업계에서는 이번 ASCO의 경우 최근 항암제 트렌드인 항체약물접합제(ADC) 등 글로벌 제약사의 성과 발표에 주목하고 있다. 대표적으로 아스트라제네카와 길리어드는 항암제 트렌드인 ADC 치료제의 주요 임상 데이터를 발표한다. 특히 아스트라제네카와 다이이찌산쿄가 공동 개발한 엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸)의 'DESTINY-Breast04' 임상 3상 연구 결과가 주목 받고 있다. 초록의 경우도 plenary session(기조강연)으로 분류돼 행사 당일 확인이 가능하다.'엔허투'는 다이이찌산쿄의 독점 DXd ADC 기술을 적용해 설계한 ADC로, 현재는 아스트라제네카와 다이이찌산쿄가 공동 개발 및 판매를 담당하고 있다.제약업계 관계자는 "이번 ASCO도 지난해 ESMO와 비슷한 분위기로 진행될 것으로 예상된"며 "해외는 ADC, 이중항체, CAR-T, 면역항암제 적응증 확장 등에 대한 주요 데이터 발표가 예정돼 있다"고 설명했다.

메디칼타임즈=황병우 기자바야흐로 초고가 신약의 시대다. '억'소리 나는 신약이 허가를 받는 것은 물론 급여권 진입에 속도를 내고 있다.CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'이 지난해 허가에 이어 올해 급여권에 진입한 상태이며, 척수성근위축증(SMA)치료제 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)가 약제급여평가위원회를 통과하며 급여를 위한 큰 산을 넘었다.급여이전 알려진 킴리아와 졸겐스마의 가격은 각각 5억원, 25억원 선이다. 희귀질환, 평생에 한번, 원 샷이라는 수식어가 붙기는 하지만 눈으로 보이는 가격의 크기가 큰 만큼 허가와 별개로 급여진입에 대해서는 여러 시각이 교차했다.하지만 킴리아가 급여권에 진입하고 졸겐스마가 사전승인을 준비하는 것으로 알려져 급여진입은 시간문제인 것으로 보인다.비싼 가격만큼 현제 킴리아와 졸겐스마를 건보재정내에서 어떻게 적절하게 관리할 것인지에 대해서는 계속 논의가 이뤄지고 있다. 현재 킴리아는 성과기반 위험분담제 모형이 적용된다.문제는 지속적으로 초고가약의 급여진입 도전이 이뤄질 것이라는 점이다.가깝게는 킴리아와 졸겐스마와 마찬가지로 노바티스의 유전성망막질환 치료제 럭스터나(눈 한쪽 당 5억)가 있으며, 화이자의 희귀질환 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)의 치료제 빈다맥스(연간 2억5000만원)도 존재한다.또 아직 국내허가를 받지 않았지만 이미 킴리아보다 먼저 해외에서 허가를 받은 CAR-T 치료제가 들어올 여지도 있다.치료제 모두 희귀질환을 대상으로 하기 때문에 환자군은 적지만 기본적인 비용이 크다보니 건강보험재정에 영향이 적다고 단언하기는 어려운 구조다.하지만 정부 입장에서는 이미 초고가 치료제가 속속 급여로 진입하는 상황에서 다음 초고가 희귀질환 치료제에 대해 환자들이 급여를 요구할 경우 마냥 외면하긴 어려워 보인다.이런 상황에서 역설적으로 등장하는 말이 국내 제약바이오업계의 신약개발의 분전이 필요하다는 것이다.CAR-T 치료제의 경우 국내 바이오기업인 큐로셀, 앱클론 등이 임상을 진행 중에 있으며, 티카로스 역시 올해 중으로 임상개시를 목표로 하고 있다.현재 3개 회사 모두 효능 입증은 물론 초고가약인 킴리아 대비 비용적인 강점을 내세우고 있다. 특히, 희귀질환이라는 특성으로 2상까지 유효성을 입증하면 조건부 허가를 통해 다른 신약대비 빠른 허가를 기대해 볼 수 도 있는 점도 각 회사가 강조하는 점이다.신약개발을 위한 노력과 성패는 각 회사의 몫이긴 하지만 정부 입장에서는 초고가 치료제의 시대에서 국내 신약개발을 눈여겨볼 수밖에 없는 이유이기도 하다.실제 국가신약개발사업단 묵현상 단장은 1주년 간담회에서 고가약이나 면역항암제와 같이 보험재정의 지출 비중을 높이는 치료제의 대체 국산신약을 개발해 가격을 낮추고 환자에게 더 빠르게 공급할 수 있다고 강조했다.국내 제약바이오 산업이 다양한 투자와 정부지원이 이뤄지고 있다. '미래 먹거리'라는 공감대가 있기 때문이다.초고가 신약이 등장하는 상황에서 이제는 신약개발이 단순히 산업성장 이외에 건보재정 건정성이라는 과제와 맞닿아있는 모습이다. 급여에 진입한 신약을 관리하기 위한 노력과 함께 전략적인 신약개발 지원 고민도 필요하지 않을까?

메디칼타임즈=문성호 기자보건당국이 한국노바티스의 백혈병 림프구 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'의 건강보험 적용을 위한 논의를 진행 중인 가운데 병원들도 대응에 분주한 모습이다.초대형병원 중심으로 CAR-T 치료제 도입을 구체화하고 있는 것.노바티스 CAR-T 치료제 킴리아주16일 의료계에 따르면, 삼성서울병원과 서울대병원과 함께 서울성모병원도 CAR-T 치료제 도입을 위한 준비를 마친 것으로 나타났다.앞서 건강보험심사평가원은 암질환심의위원회와 약제급여평가위원회 논의를 차례로 거쳐 노바티스 CAR-T 치료제 킴리아에 대해 '급여 적정성이 있다'고 판단했다.이에 따라 현재 국민건강보험공단과 노바티스는 킴리아에 대한 '약가' 설정을 위한 협상을 진행 중이다. 이 과정에서 복지부는 성과기반 위험분담제(Outcomes Based Risk Sharing)라는 새로운 건강보험 적용 모형을 적용할 예정이다.킴리아 투여 후 일정 기간 별로 환자의 생존여부 혹은 무진행 생존기간(PFS)을 평가해 치료비용을 제약사에 지급하겠다는 의미다. 실제로 이탈리아 등 유럽 등에서도 해당 적용방식을 채택하고 있는 것으로 나타났다.60일의 약가협상 기간을 고려한다면 올해 상반기 내 킴리아의 건강보험 적용이 유력하다.급여 적용 속도가 빨라지면서 치료제를 적용할 병원들의 움직임도 분주하다.CAR-T 치료제의 특성 상 병원들도 갖춰야 하는 부분들이 많기 때문이다. CAR-T 치료제의 경우 병원에서 환자로부터 혈액을 채취하고 동결하는 작업이 필요하다. 즉 이러한 작업은 '첨단바이오의약품의 원료'를 공급하는 업무이기 때문에 병원도 상업용 GMP를 갖춰 식약처로부터 관리업 허가를 받아야 한다.이 가운데 삼성서울병원이 가장 빠르게 시스템을 갖춘데 이어 서울성모병원도 CAR-T 치료제 도입을 위한 준비를 마친 것으로 나타났다. 차이점이 있다면 삼성서울병원은 국내 기업인 큐로셀과 함께 GMP 시설을 마련하고 킴리아주 도입을 위한 준비를 했다면 서울성모병원은 이를 자체적으로 진행했다는 점이다.서울성모병원 조석구 교수(혈액내과)는 "사실 CAR-T 치료제 도입을 두고 과장된 측면이 있다. 결국 혈액을 채취해 제약사에 보내는 역할이 가장 크다"며 "현재 병원 내에서 킴리아를 도입하기 위한 시뮬레이션은 끝났다"고 설명했다.그는 "삼성서울병원과는 다소 차이가 있다. 이들은 협업을 통해 CAR-T 치료제를 도입한 반면, 서울성모병원은 자체 벤처기업을 활용했다"고 강조했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 SK플라즈마가 '혈액제제' 전문 기업 이미지를 벗고 희귀난치성질환 영역으로 사업을 확대, 재편키로 했다. SK플라즈마 김윤호 대표 SK플라즈마는 지난해부터 진행한 희귀난치성 질환 사업 투자 프로젝트를 본격화 한다고 13일 밝혔다. SK플라즈마는 지난 해 유상증자를 통해 1100억원의 투자를 유치하고, 이 자금을 바탕으로 희귀난치성 질환 분야 신약 파이프라인 확보를 위해 NRDO(No Research Development only) 조직을 가동해 왔다. 투자 유치 직후 SK플라즈마는 NRDO 추진을 위한 전담 조직과 전략적 투자자가 함께 참여하는 연구개발위원회를 신설하고 국내외 바이오 벤처 등이 진행하고 있는 희귀난치성질환 분야 신약후보 물질에 대한 검토 작업을 진행해 왔다. 이에 따라 SK플라즈마는 큐로셀이 진행하고 있는 CAR-T(키메릭 항원 수용체 T세포, Chimeric antigen receptor T cell) 치료제에 투자하기로 하고 향후 전략적 투자자로서 큐로셀과 치료제에 대한 국내외 사업화를 공동으로 추진키로 했다. 양사는 기존 환자 본인의 면역 세포를 활용하는 ▲자가 유래 ▲혈액암 타겟의 치료제를 넘어, 기부자 등 타인의 세포를 기반으로 하는 ▲동종 유래 ▲고형암 타겟 치료제 등 한 차원 높은 CAR-T 기술 개발까지 협력 분야를 넓혀갈 예정이다 SK플라즈마 김윤호 대표는 "희귀난치성 질환의 경우 경제적 가치를 떠나 치료제가 없어 평생 고통을 감내해야 하는 수많은 환자의 고충을 덜수 있다는 점에서 의미가 큰 분야"라며 "NRDO 중심의 R&D 전략을 통한 신약 후보 물질을 지속적으로 발굴해 희귀난치성 질환 분야 전문 제약사로 거듭날 것"이라고 설명했다.

메디칼타임즈=황병우 기자 CAR-T 치료제 개발 전문 기업인 큐로셀이 360억원의 Pre-IPO 투자 유치에 성공했다고 3일 밝혔다. 이번 투자는 큐로셀이 2020년 시리즈C 투자를 유치한 지 1년 4개월만에 이루어진 Pre-IPO 투자로 기존 투자기관 중 스틱벤처스, DS자산운용, 서울투자파트너스, 유경PSG자산운용, JX파트너스, 쿼드자산운용 등이 참여했다 또한 문채이스자산운용, 위드윈인베스트먼트, 아드바이오테크투자조합이 신규 재무적 투자자로, SK플라즈마가 전략적 투자자로 투자에 나섰다. 특히, Pre-IPO에 전략적 투자자로 참여한 SK플라즈마는 큐로셀이 개발하고 있는 차세대 CAR-T 제품의 국내 및 해외사업화를 공동으로 추진할 예정이다. 큐로셀은 이번 투자유치를 통해 최근 착공한 국내 최대 규모의 CAR-T 치료제 전용 GMP 공장 건설과 현재 국내에서 임상을 진행하고 있는 차세대 CD-19 CAR-T 치료제인 'CRC01'의 임상시험을 가속화 할 계획이다. 한편, 큐로셀은 Pre-IPO 투자유치 성공으로 큐로셀은 회사설립 이후 5년간 총 975억원의 투자를 유치했으며 2022년 하반기 코스닥 상장을 계획하고 있다.

메디칼타임즈=문성호 기자 유전자를 편집하는 새로운 방식의 CAR-T(키메릭항원수용체-T세포) 치료제가 올해 국내에 처음으로 상륙한 가운데 국내 제약바이오사들도 속속 개발에 도전장을 던지고 있다. 이 가운데 국내 대형병원 사이에서는 이러한 CAR-T 치료제 개발 열기 속에서 혹여 자신들만 소외될까 노심초사하며 촉각을 기울이는 분위기가 감지되고 있다. CAR-T 치료제 개발하는 제약바이오기업들과 함께 하기 위해선 상업용 GMP(Good Manufacturing Practice) 시설을 필수적으로 갖춰야 하는데 이러한 시설과 장비, 인력 등을 투자하는 것이 만만치 않기 때문이다. 본 사진은 기사의 이해를 돕기 위한 것입니다. 7일 제약바이오업계와 의료계에 따르면, 최근 큐로셀을 비롯해 지씨셀, HK이노엔, 툴젠 등 다양한 기업들이 CAR-T 치료제 개발에 도전장을 던지고 임상 등을 추진 중인 것으로 확인됐다. CAR-T 치료제는 체내의 면역세포를 꺼내 항체의 바이러스 벡터를 활용해 암세포에 특이적인 키메릭 수용체(CAR)를 발현시킨 뒤, 다시 넣어주는 방식의 새로운 항암제를 말한다. 유전자 변형을 이용한다고 해서 유전자 가위 치료제라고도 불린다. 국내 최초로 허가받아 현재 건강보험 급여 검토 작업이 진행 중인 노바티스의 '킴리아주(티사젠렉류셀)'가 대표적. 후속주자로 국내 기업으로 분류되는 큐로셀 등이 개발에 박차를 가하고 있다. 큐로셀은 삼성서울병원이 GMP 공간을 제공하고 임상을 함께 진행한다. 큐로셀의 CAR-T 치료제에 대해 삼성서울병원 연구진이 기준에 맞는 대상자를 선별하고 큐로셀과 함께 임상을 진행하는 식이다. 이 같이 CAR-T 치료제 개발을 둘러싼 관심이 커지면서 일선 병원들의 역할도 새삼 주목받고 있다. 현재 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률에 따라 인체 세포 등을 채취·수입하거나 검사·처리해 첨단 바이오 의약품의 원료로 공급하는 업무를 진행하려면 식약처로부터 ‘인체세포 등 관리업’ 허가를 받아야 한다. CAR-T 치료제 역시 병원에서 환자로부터 혈액을 채취하고 동결하는 작업이 필요하다. 즉 이러한 작업은 '첨단바이오의약품의 원료'를 공급하는 업무이기 때문에 병원도 상업용 GMP를 갖춰 관리업 허가를 받아야 한다는 의미다. 한의 대학병원 암센터 모습이다. CAR-T 치료재 개발이 본격화되면서 이를 도입하기 위한 각 대학병원들의 고심도 커져가는 분위기다. 현재 국내에서 이러한 체계를 갖춘 병원은 삼성서울병원과 서울대병원이 사실상 유일한 상황. 기존 병원들이 갖춰 놓은 GMP 시설의 경우는 '연구용'이 대다수인 터라 이 같은 치료제 개발에 뛰어들기 위해선 '상업용' GMP 시설을 다시 갖춰야 한다. 동시에 전담할 치료 센터와 GMP 시설 장비와 관련 인력 등 추가적인 자금 투입이 불가피하다. 익명을 요구한 서울의 A대병원 혈액종양내과 교수는 "연구중심병원이라는 타이틀만 따 놓으면 무엇하나"라며 "CAR-T 치료제를 병원에 도입하기 위해선 진료 센터를 만들고 지근거리에 상업용 GMP 시설을 별도로 갖춰야 하는데 병원이나 의료원, 의과대학의 적극적인 투자 없이는 이뤄질 수 없는 일"이라고 한숨을 내쉬었다. 다시 말해, 진료 교수 개개인이 할 수 있는 것이 아닌 병원이나 의료원에서의 적극적인 투자 없이는 불가능하다는 하소연이 나오고 있는 것. 결국 치료제 개발에 뛰어드는 기업은 늘어나는 상황에서 이에 발맞춰 줄 병원들은 한정적이라는 점에서 여러가지 한계점들이 나타나고 있는 셈이다. 대한암학회 임원이기도 한 또 다른 혈액종양내과 교수는 "아직 병원이 치료제 개발을 진행한다는 개념이 국내에 정착되지 않다보니 결국 실질적인 성과가 나온 뒤에야 뒤늦게 관련 GMP 시설을 갖추는 병원들이 많을 것으로 보고 있다"며 "결국 처음부터 자리를 잡은 대형병원 위주로 치료제 개발도 이뤄질 것"이라고 말했다. 그는 "치료제 개발 역시 투자가 이뤄지는 대형병원으로 몰릴 수 밖에 없다는 의미"라며 "현재 CAR-T 치료제에 대한 건강 보험 급여가 논의 중인데 결국 급여가 돼서야 관심을 두는 병원들이 한둘 씩 나타날 것"이라고 아쉬워했다.

메디칼타임즈=황병우 기자 큐로셀은 큐로셀은 개발하고 있는 차세대 CD19 CAR-T 치료제인 CRC01이 식품의약품안전처의 바이오챌린저 프로그램에 선정됐다고 3일 밝혔다. 바이오챌린저 프로그램은 미충족 의료 수요 대응을 위한 혁신적 첨단바이오의약품 개발을 촉진하기 위한 제품화 지원사업이다. 바이오챌린저로 선정된 품목은 ▲전담 심사자 2인(품질 및 안유)이 제품화 상담 서비스 제공 ▲신속처리 대상 지정 사전 검토 ▲품목허가 사전검토 및 우선심사 ▲글로벌 허가를 위한 외국 규제 정보 제공 등의 신속 제품화 지원을 받게 된다. 바이오챌린저 품목으로 선정되기 위해서는 ▲국내 최초 개발 제품 ▲생명을 위협하거나 중대한 질병 치료 및 치료 대안이 없는 환자에 사용하는 의약품 ▲대상 질환에 현저한 유효성이 기대되는 의약품(비임상자료 등) ▲혁신성(아이디어, 기술, 새로운 적응증 및 치료 분야 등) 등이 요건을 모두 충족해야 한다. 이번에 바이오챌린저 프로그램을 지원받는 큐로셀의 CRC01은 효능개선을 목적을 면역관문수용체인 PD-1과 TIGIT의 발현이 억제된 차세대 CD19 CAR-T 치료제로 현재 임상1상을 진행 중이다. 지난 8월 국제조혈모이식 학회에서 발표된 내용에 따르면 CRC01의 최저용량을 투여받은 재발성, 불응성 림프종 환자 4명 중 3명에서 완전관해를 획득한 것으로 알려졌다. 큐로셀 김건수 대표는 "바이오챌린저 사업선정은 CRC01가 차세대 CAR-T 치료제로서의 가치를 인정받았다는 의미가 있다"며 "식약처의 지원사업을 통해 차세대 CAR-T 치료제가 하루빨리 허가가 될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.